Campaña de GoFundMe para acelerar prescripciones de pirenzepina tópica al 4 % para pacientes con síndrome de fatiga crónica
3 de febrero de 2025
Estimados amigos:
Si bien pueden pasar varios años antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. apruebe la pirenzepina tópica al 4 % (WST–057) como tratamiento para los tipos de neuropatía periférica (NP) que afectan a decenas de pacientes con SPF, WinSanTor está haciendo todo lo posible para que su medicamento llegue a sus manos mucho antes de eso.
La empresa de biotecnología con sede en San Diego ha creado un Programa de Acceso Ampliado (conocido comúnmente como uso compasivo) para WST-057, lo que significa que los pacientes en los EE. UU. que padecen la enfermedad pueden pedir a sus médicos que presenten una solicitud a la FDA solicitando una receta. Si se aprueba, la receta se envía a WinSanTor para que la complete.
La medida se produce cuatro meses después de que WinSanTor lanzara una encuesta en busca de la opinión de pacientes con PFS y PSSD que sufren lo que médicamente se conoce como trastornos sensoriales sexuales (SSD), siendo el entumecimiento genital el más destacado.
Escasez de capital
“Gracias en parte a esa encuesta, ahora tenemos casi 10.000 suscriptores a nuestro boletín”, dice el director ejecutivo de WinSanTor, Stanley Kim. “Pero hasta la fecha, solo unos pocos cientos de pacientes con PN se han inscrito en nuestro programa de uso compasivo”.
Este último déficit presenta un desafío a corto plazo para WinSanTor.
“Para llevar el WST-057 al mercado aquí en los EE. UU. y ponerlo a disposición de todos los afectados por PN, necesitamos completar la fase tres de nuestros ensayos clínicos. Eso involucrará a más de 700 pacientes en todo el mundo y costará más de 100 millones de dólares”, nos dice Kim.
“La buena noticia es que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) nos ha proporcionado orientación para la aprobación en Europa y estamos cerca de asegurar la financiación de la fase tres para Europa. La parte frustrante es que prácticamente nada de eso se puede reservar para uso compasivo en los EE. UU., que cuesta alrededor de 300 dólares por paciente por mes en el transcurso de seis meses”.
Sin embargo, Kim nunca se desanimó de su misión, y ha lanzado una campaña GoFundMe con un objetivo de 200 000 dólares. Si tiene éxito, el esfuerzo, que ya ha producido 31 000 dólares, reducirá significativamente el costo del tratamiento para cada paciente, haciéndolo más accesible para quienes lo necesitan.
Kim señala que los pacientes diabéticos con PN que participen en los ensayos clínicos tendrán derecho a la producción inicial de WST-057.
«Dicho esto, buscaremos expandirnos a otras indicaciones lo antes posible, incluida la PFS».
Perro viejo, nueva solución
El ingrediente activo de WST-057, la pirenzepina, un antagonista muscarínico selectivo M1, se desarrolló en la década de 1980 y se comercializó en toda Europa y Asia en forma oral para tratar las úlceras gástricas, al reducir la secreción de ácido gástrico y los espasmos musculares.
Durante la última década, el equipo de WinSanTor ha demostrado que la pirenzepina frotada directamente sobre la piel puede regenerar los nervios periféricos dañados por enfermedades como la diabetes o por tratamientos como la quimioterapia, lo que parece restaurar la sensibilidad donde se había instalado entumecimiento y dolor.
Además del entumecimiento genital, WST–057 podría aliviar potencialmente otros síntomas de PN que se superponen con los informados por muchos pacientes con PFS, incluidos:
· Parestesia (también conocida como “alfileres y agujas”): dolor agudo, punzante, palpitante o ardiente
· Sensibilidad extrema al tacto
· Intolerancia al calor
· Sudoración excesiva o incapacidad para sudar
· Debilidad muscular
Si ya se ha registrado en el Programa de uso compasivo de WST–057, no es necesario que lo vuelva a hacer. Si no lo ha hecho, hágalo aquí. Para obtener una mirada exclusiva a WST–057 en uso, haga clic aquí. Para ayudar a respaldar la campaña GoFundMe de WinSanTor para reducir el costo de WST–057 para los pacientes aprobados para el uso compasivo del medicamento, haga clic en la imagen a continuación.
Fundada en los Países Bajos en 1923, Organon se anuncia a sí misma como una “empresa global de atención médica dedicada a marcar una gran diferencia para las mujeres, sus familias y las comunidades que cuidan”. Entre los productos de Merck que Organon adquirió en el acuerdo se encuentran Proscar y Propecia. Para informar eventos adversos de cualquiera de los productos de finasterida, llame al Centro de servicio de Organon al (844)674-3200 o envíe un correo electrónico a Service_Center@Organon.com.
Cualquier persona que viva en los EE. UU. y sufra PFS debe informar sus síntomas a la FDA de los EE. UU. Cualquier persona que viva fuera de los EE. UU. y sufra PFS debe informar sus síntomas a la FDA de los EE. UU., así como a su DRA local, como se indica en nuestra página Informe sus efectos secundarios.
Si usted o un ser querido sufre de PFS y se siente deprimido o inestable, no dude en comunicarse con la Fundación PFS lo antes posible a través de nuestra línea directa de atención al paciente: social@pfsfoundation.org.
Gracias.