梅尔坎吉团队启动“米兰项目”来绘制PFS的基础科学图谱,以便研究可以从动物模型转向人类临床试验

最初的治疗目标是别孕烯醇酮

2024年4月11日

亲爱的朋友们:

罗伯托·科西莫·梅尔坎吉(Roberto Cosimo Melcangi博士正在从罗伯特·奥本海默(Robert Oppenheimer的策略中汲取经验。

这位米兰大学(UniMi)药理与生物分子科学系神经内分泌学单位的负责人本周启动了一项计划,以加快非那雄胺后综合征(PFS)的研究,并通过此举确定潜在的治疗方案。

受奥本海默的曼哈顿计划的启发——旨在通过开发第一颗原子弹来结束第二次世界大战——米兰项目的目标完成日期为2026年12月31日,预算为30万美元。

然而,由于预先筹集了3万美元,这项计划已经完成了10%的资金筹集,这意味着我们还有两年多的时间来筹集剩余的27万美元。

使命:现在成为可能

米兰项目旨在利用梅尔坎吉团队在PFS方面的机构知识,该团队在连续13年的研究中发表了14项关于该病症的研究。计划有六个主要目标:

• 加快进行两项已在进行中的PFS调查。

• 进行5项新的PFS调查,包括1项建立该病症生物标志物的调查。

• 在2026年底完成所有7项调查,并于2027年发表最后一项调查。

• 编制分子、遗传和流行病学数据,证明(a) PFS的存在,(b) 该病症表现为多种持久的副作用,(c) 存在大量受到非那雄胺影响的患者,(d) 根据动物模型的试验,别孕烯醇酮是一种潜在的治疗剂用于治疗一种或多种PFS症状。利用这些数据向意大利药品监督管理局(AIFI)申请在临床环境中对人类患者进行临床试验。

• 与米兰大学以外的合格研究人员分享数据,与他们一起探索合作项目的可能性,以便梅尔坎吉团队推荐的“下一步”调查可以与米兰项目同时进行或在其完成后不久进行。一项这样的研究已经在英国开始筹划。

• 在研究和监管审批过程中建立基础设施,以便在发现其他潜在的PFS治疗方法时,能够以最快、最有效的方式在人体上进行测试。

“当我们十多年前开始调查PFS时,从分子角度来看,我们对这种现象的本质还一无所知,”梅尔坎吉教授说。“但过去两年已经取得了几项突破,结合迄今发表的所有PFS研究,我们认为尽快完成米兰项目至关重要——如果我们希望找到有效的治疗方法的话。”

可以点击这里下载米兰项目的PowerPoint演示文稿。

是时候募捐了

从现在开始,PFS基金会将寻求捐款来筹集米兰项目剩余的27万美元预算,不仅面向直接受到PFS影响的人,还面向他们的家人、朋友和医疗提供者。

请注意,PowerPoint演示文稿的最后一页有一个“立即捐赠”按钮,该按钮链接到我们的“即捐赠”页面。

此外,从7月开始,我们将提供项目进展的季度更新,直至项目完成。非那雄胺最初由默克制药公司(Merck & Co., Inc.)开发,并于1993年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,作为治疗前列腺增生的药物保列治(Proscar,5毫克剂量)。随后,在1997年再次获得批准,作为治疗脱发的药物保法止(Propecia,1毫克剂量)。

2021年6月,默克将其子公司Organon作为独立的上市公司(纽约证券交易所代码:OGN)剥离出去。Organon成立于1923年,总部位于荷兰,自称为“致力于改善女性、她们的家庭和她们关心的社区健康的全球医疗保健公司”。

在该交易中,Organon收购了默克的保列治和保法止等产品。欲报告任何一种非那雄胺产品的不良反应事件,请致电Organon服务中心:(844)674-3200,或发送电子邮件至Service_Center@Organon.com

居住在美国并患有PFS的任何人都应向美国FDA报告自己的症状。居住在美国以外并患有PFS的任何人也应向美国FDA以及本地监管机构报告自己的症状,具体指导可查看我们的“描述对你的副作用”

如果您或您的亲人患有PFS,并感到沮丧或不稳定,请务必尽快通过我们的患者支持热线与PFS基金会联系:social@pfsfoundation.org

谢谢。