GoFundMe 众筹活动助力 PFS 患者更快获取 局部使用的4%匹仑哌新处方
2025 年 2 月 3 日
亲爱的朋友们:
尽管美国食品药品监督管理局(FDA)可能还需数年时间才能正式批准4%吡仑帕奈局部用药(WST–057)作为治疗影响众多PFS(非那雄胺后综合征)患者周围神经病变(PN)的药物,但WinSanTor正积极行动,力求让患者能提前获取这一药物。
这家总部位于圣地亚哥的生物科技公司已推出 WST–057 的扩展准入计划(即“同情用药”),这意味着美国的相关患者可请求医生向 FDA 提交申请,一旦获批,处方将发送至 WinSanTor 进行配发。
此举是在WinSanTor进行了一项为期四个月的调查后做出的决策,该调查旨在收集PFS和PSSD(抗抑郁药所致的永久性性功能障碍)患者对性敏感障碍(SSD)的反馈,特别是针对生殖器麻木等症状。
资金挑战
“得益于这项调查,我们的订阅者已接近 10,000 人。”WinSanTor 首席执行官Stanley Kim表示, “但迄今为止,仅有几百名 PN 患者报名参加我们的同情用药计划。”
这一报名人数的不足,为 WinSanTor 带来了短期挑战。
“要想在美国正式上市 WST–057,并让所有 PN 患者都能用上,我们必须完成第三阶段的临床试验。”Kim 说道,“这项试验将在全球招募 700 多名患者,预计耗资超过 1 亿美元。”
“好消息是,欧洲药品管理局(EMA)已为我们提供了在欧洲获批的指导,我们也即将获得欧洲第三阶段试验的资金。然而,令人沮丧的是,这笔资金几乎无法用于美国的同情用药,而该计划的成本约为每名患者每月 300 美元,用药周期六个月。”
尽管面临困难,Kim 仍坚持使命,发起了一项 GoFundMe众筹活动,目标筹集 20 万美元。如果成功,这笔资金将大幅降低每位患者的治疗成本,让更多人受益。目前,该活动已筹集到 31,000 美元。
Kim 还指出,参与临床试验的糖尿病 PN 患者将优先获得 WST–057 的首批生产批次,但他补充道:“我们会尽快将适应症拓展至包括 PFS 在内的其他领域。
旧药新用
WST–057 的活性成分匹仑哌新(Pirenzepine)是一种 M1 选择性毒蕈碱受体拮抗剂,早在 1980 年代就已开发,并以口服药形式在欧洲和亚洲用于治疗胃溃疡。其作用机制主要是减少胃酸分泌并缓解肌肉痉挛。
过去十年间,WinSanTor 研究团队发现,匹仑哌新可通过局部涂抹方式促进因糖尿病或化疗等因素损伤的周围神经再生,进而恢复因麻木和疼痛而丧失的感觉。
除了生殖器麻木,WST–057 还有望缓解许多 PFS 患者常见的其他周围神经病变症状,包括:
- 感觉异常(即“针刺感”):尖锐、刺痛、搏动性或烧灼性疼痛
- 触觉过敏
- 对热的不耐受
- 出汗异常(过度出汗或无法出汗)
- 肌肉无力
如果您已报名 WST–057 同情用药计划,则无需重复申请;若尚未报名,可点击此处申请。同时,您还可点击此处查看 WST–057 的使用情况。
如果您希望帮助 WinSanTor 通过 GoFundMe 众筹降低 WST–057 的使用成本,请点击下方图片参与捐赠。
Finasteride最初由默克公司(Merck & Co., Inc.)开发,并于1993 年首次获得美国食品药品监督管理局批准,作为保列治(5毫克,用于治疗前列腺增生),并于1997年再度获得批准,作为保法止(1毫克,用于脱发)。
2021年6月,默克将其子公司Organon剥离为一家独立的上市公司(NYSE:OGN)。Organon 成立于1923年的荷兰,致力于为女性、她们的家庭和她们所关心的社区带来世界级的医疗服务。
在交易中,Organon获得了默克的保列治和保法止等产品。如需报告任何菲娜雄安产品的副作用,请拨打Organon服务中心电话(844)674-3200,或发送电子邮件至Service_Center@Organon.com。
在美国的PFS患者应向美国FDA报告其症状。在美国以外的PFS患者应向美国FDA及其当地药品监管机构报告症状,具体信息请访问描述对你的副作用页面。
如果您或您的亲人正在遭受PFS,并感到抑郁或不稳定,请立即通过我们的患者支持热线联系PFS基金会:social@pfsfoundation.org。
谢谢。